Avaliación dos análogos de galactosa como posible tratamento para enfermidades metabólicas
| Data de defensa | 15/09/2023 |
| Titulación | Máster Universitario en Investigación Química e Química Industrial |
| Centro | Facultade de Química |
| Dirección |
Titoría: Pedro Besada Pereira Cotitoría: Saida Ortolano |
| Tribunal |
Secretaría: Luis Muñoz López Vogalía: Ignacio Pérez Juste Presidencia: María Soledad García Fontán |
| Resumo | Os principais obxectivos deste traballo son a caracterización bioquímica e a avaliación terapéutica de análogos da galactosa (PBX) que estabilizan a alfa-galactosidase A e que foron patentados polo noso grupo de investigación. A deficiencia de alfa-galactosidase A está asociada á enfermidade de Fabry, unha enfermidade rara de orixe xenética que afecta o catabolismo dos glicoesfingolípidos nos lisosomas. Os PBX teñen un mecanismo de acción similar ao Migalastat, que é un dos tratamentos aprobados para a enfermidade de Fabry. Estas moléculas actúan como chaperonas farmacolóxicas que estabilizan tanto o encima normal como as variantes patóxenas específicas, incluíndo algunhas variantes que non responden ao tratamento con Migalastat. |